1月9日，法国制药巨头赛诺菲宣布，其用于血液肿瘤治疗的抗CD38单抗艾沙妥昔单抗注射液（商品名：赛可益）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，这也是我国首个基于真实世界研究数据（RWE）作为关键证据获批的血液肿瘤治疗药物。

　　最新获批的艾沙妥昔单抗用于与泊马度胺和地塞米松联合用药，治疗既往接受过至少一线治疗（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤成人患者。多发性骨髓瘤是第二大最常见的恶性血液肿瘤，高发于老年群体，且发病率持续上升，逐渐成为老年人的“健康杀手”。

　　据上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长、上海血液学研究所所长赵维莅教授介绍，艾沙妥昔单抗注射液的获批基于IsaFiRsT真实世界的研究，瑞金海南医院用时仅238天，就快速推进完成了该项目，为全国药械审评审批制度改革进行了有力的探索。

　　近年来，国家药监局正积极探索将真实世界数据应用于药械产品的审评审批，促进国际先进药品及医疗器械尽快进入中国市场惠及患者。随着艾沙妥昔单抗的获批，相关的诊疗规范化与学术建设也快速推进，有望改变多发性骨髓瘤等血液肿瘤的治疗结局。

　　赛诺菲援引数据称，在中国每10万人中就有约1.6个新发多发性骨髓瘤患者，发病率呈上升趋势。目前多发性骨髓瘤仍是不可治愈的癌症，患者终将面临复发困境，临床上患者复发的次数越多，治疗难度也随之增加，患者无进展生存和复发后的生存时间也就越短。

　　苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示：“多发性骨髓瘤患者面对复发以及复发后耐药难治的‘双重困境’，仍有巨大未尽之需。本次获批的全新抗CD38单抗为多发性骨髓瘤患者抓住首次复发的关键治疗窗口提供了创新‘武器’。”

　　进入2025年以来，国家药监局已经批准了多款创新药品。1月9日，默沙东宣布，其PD-1抑制剂帕博利珠单抗（商品名：可瑞达）已获得NMPA批准，联合注射用维恩妥尤单抗用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。

　　尿路上皮癌是泌尿系统常见恶性肿瘤之一，其中90%至95%来源于膀胱，即膀胱尿路上皮癌。在中国，2022年预估约有9.29万人被诊断出膀胱癌，其中25%的患者确诊时即为肌层浸润性膀胱癌或发生转移，严重威胁患者生命，IV期膀胱癌5年生存率仅为7%。

　　1月2日，阿斯利康与默沙东联合宣布，其PARP抑制剂奥拉帕利（商品名：利普卓）在华获批用于BRCA突变、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性早期高风险乳腺癌成人患者的辅助治疗。在中国，乳腺癌高居女性肿瘤发病率第二，仅2022年一年确诊病例就超过35万例，约72%的中国乳腺癌患者在疾病早期确诊，5%至20%的乳腺癌患者存在BRCA突变。