政策动向

　　生物材料医疗器械创新发展座谈会召开

　　10月26日，国家药监局官网显示，生物材料医疗器械创新发展座谈会在北京召开。会议交流了生物材料医疗器械产品研发、应用等情况，聚焦该领域创新发展共性问题，研讨针对性支持举措。国家药监局党组成员、副局长徐景和出席会议。

　　会议指出，生物材料医疗器械是医疗器械高质量发展的重要领域。国家药监局将按照党中央、国务院决策部署，进一步研究产品全生命周期质量监管的改革举措，持续完善审评审批制度体系，推动产学医研管协同发力，引导企业发挥科技创新主体作用、履行质量安全主体责任，助推生物材料医疗器械创新高质量发展。

　　人工智能和医学影像医疗器械创新发展座谈会召开

　　国家药监局官网显示，10月25日，人工智能和医学影像医疗器械创新发展座谈会在北京召开。会议交流了人工智能和医学影像产品研发使用情况，聚焦创新发展共性问题，研讨支持政策。

　　会议认为，人工智能和医学影像医疗器械是医疗器械领域新质生产力的代表，健全支持相应产业创新发展机制，是落实党的二十届三中全会精神和改革要求重要举措。下一步，国家药监局将着力研究破解产业发展“堵点”“难点” ，以问题为导向，强化部委间合作，进一步研究针对性举措，加快推动创新产品上市应用，促进相应产业创新高质量发展，更好满足公众用械需求。

　　2024年国家医保谈判正式开始

　　10月27日上午，2024年国家医保谈判正式开始。本次谈判共计4天，除去此前已经确认简易续约的国谈品种，共有162个通用名药将参加现场谈判/竞价，最终结果拟于11月份公布。2025年1月1日，最新版国家医保目录将落地实施。

　　21点评：今年是国家医保局成立以来连续第7年对医保药品目录进行调整，保持了“一年一调”的状态，及时将符合条件的新药好药新增纳入医保目录。公开资料显示，过去6年，已经累计新调入药品744种，目录内的西药和中成药的数量增加到现在的3088种。

药械审批

　　RiboX Therapeutics环形RNA药物获FDA新药临床试验许可

　　转录本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics，简称“RiboX”）近日宣布其自主研发的针对放射性口干症的RXRG001获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验申请（IND）批准，即将在美国开展I/IIa期临床试验SPRINX-1。资料显示，RXRG001不仅是全球首个获FDA许可进入临床试验的环形RNA疗法，同时也是全球唯一获批用于放射性口干症临床研究的环形RNA药物。这一重大进展标志着环形RNA药物正式进入临床开发阶段。据悉，该公司是一家专注于发现和开发完全工程化的环形RNA疗法的生物技术公司。

　　荣昌生物泰它西普第三项适应症申报上市

　　10月26日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，荣昌生物研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药注射用泰它西普新适应症上市申请已获得受理。今年8月，荣昌生物发布新闻稿称，泰它西普用于治疗全身型重症肌无力（gMG）的中国3期临床研究达到临床试验主要研究终点。由此推测，本次该产品申报上市的适应症为可能为治疗全身型重症肌无力（gMG）。

　　FDA批准创新小分子药物上市

　　10月26日，Iterum Therapeutics宣布，美国FDA已批准其药品Orlynvah（sulopenem etzadroxil & probenecid）用于治疗由指定微生物（大肠杆菌、肺炎克雷伯菌或奇异变形杆菌）引起的无并发症尿路感染（uUTIs）成年女性，这类患者没有或几乎没有可替代口服抗菌治疗方案。根据新闻稿，Orlynvah是FDA批准的首个口服培南类抗生素，也是过去二十年中第二款获得FDA批准的uUTI治疗药物。

　　石药集团CAR-T疗法再获批临床

　　10月25日，CDE官网公示石药集团1类新药SYS6020注射液获得一项新的临床试验默示许可，拟开发治疗难治性全身型重症肌无力。公开资料显示，SYS6020为一款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液，也是石药集团布局的首个细胞治疗在研产品。该产品此前治疗系统性红斑狼疮适应症已经获批临床，本次是该产品再次获得自身免疫疾病IND许可。

　　科伦博泰ADC创新药拟纳入优先审评

　　10月25日，CDE官网公示科伦博泰申报的注射用芦康沙妥珠单抗拟纳入优先审评，用于经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌成人患者。根据CDE官网查询可知，这是芦康沙妥珠单抗第三次被CDE拟纳入优先审评，也是第二次针对肺癌适应症被拟纳入优先审评。

　　诗健生物ADC癌症新药拟纳入突破性治疗品种

　　10月25日，CDE官网公示，诗健生物研发的重组人源化抗Trop2单抗-SN38偶联物拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为既往未经系统治疗的不可手术的局部晚期、复发或转移性PD-L1阴性三阴性乳腺癌。公开资料显示，这是诗健生物的核心产品ESG401。在1b期临床研究中，ESG401一线治疗转移性三阴性乳腺癌队列取得了积极结果，客观缓解率（ORR）达到86%，疾病控制率（DCR）为100%。

资本市场

　　Lyell Immunopharma收购ImmPACT Bio

　　10月26日，Lyell Immunopharma宣布已签订最终协议，将收购ImmPACT Bio。ImmPACT的主打在研疗法IMPT-314是一款靶向CD19/CD20的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，Lyell将继续推进该产品在血液恶性肿瘤（包括大B细胞淋巴瘤）中的开发。IMPT-314采用双靶向设计，旨在超越已获批的CD19靶向CAR-T细胞疗法的疗效，并通过在生产过程中富集初始和中心记忆T细胞来增强CAR-T细胞疗法的持久性。收购ImmPACT预计将显著增强Lyell的临床阶段新一代CAR-T细胞疗法管线，并补充其专有技术组合，以生成更持久的功能性T细胞，为实体瘤和血液恶性肿瘤患者提供更持久的疗效。

　　罗氏与Dyno Therapeutics达成合作开发AAV载体基因疗法

　　Dyno Therapeutics公司宣布与罗氏（Roche）达成第二项研究合作，开发针对神经疾病的下一代腺相关病毒（AAV）载体基因疗法。Dyno和罗氏此前于2020年10月宣布了一项针对神经疾病和肝脏定向疗法的研究合作与许可协议。根据此次新合作协议，Dyno Therapeutics将进一步向罗氏提供其领先的平台和序列设计技术，促进体内基因递送。

　　拜耳与Dewpoint Therapeutics达成超4亿美元合作

　　10月25日，拜耳（Bayer）公司宣布与Dewpoint Therapeutics公司签订了一项独家许可协议，获得一款针对特定扩张型心肌病（DCM）患者的研发项目的全球开发和商业化权益。新闻稿指出，这是自2019年11月拜耳与Dewpoint公司开始研究合作以来首次行使选择权。该合作结合了Dewpoint的专有生物分子凝聚体（condensates）平台和拜耳的小分子研发能力，致力于开发新的心血管和肾脏疾病治疗方案。

　　硕世生物前三季度净利润同比增长115.40%

　　10月25日，硕世生物发布三季报。前三季度，公司实现营业收入2.68亿元，同比下降3.02%；净利润2711.47万元，同比增长115.40%。其中，第三季度净亏损212.59万元。

　　长春高新前三季度收入103亿元

　　10月25日，长春高新发布三季报。报告期内，公司收入37.49亿元，净利润11.03亿元；前三季度，公司收入103.87亿元，净利润28.40亿元。

　　度普利尤前三季度销售额逼近百亿欧元

　　10月25日，赛诺菲公布了2024年第三季度报告。报告期内，公司总营收为134.38亿欧元，同比增长15.7%，其中，中国区收入7.57亿欧元，同比增长3.6%。度普利尤单抗作为赛诺菲王牌产品，Q3销售额34.76亿欧元，同比增长了23.8%。2024年至今，度普利尤单抗总销售额已经达到96.14亿欧元。

　　21点评：公开资料显示，度普利尤单抗的适应症已经涵盖了特应性皮炎、哮喘、COPD、慢性鼻窦炎伴鼻息肉病、嗜酸性食管炎和结节性痒疹等。

行业大事

　　KRAS G12D共价小分子抑制剂临床结果亮眼

　　10月26日Revolution Medicines宣布其KRAS G12D靶向共价抑制剂RMC-9805在经治胰腺导管腺癌（PDAC）患者中的初步积极数据。分析显示，接受RMC-9805治疗的PDAC患者的疾病控制率高达80%。

　　潜在“first-in-class”合成致死疗法早期临床结果积极

　　10月26日，IDEAYA Biosciences公布了在研疗法IDE397在甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的尿路上皮癌（UC）和非小细胞肺癌（NSCLC）患者中进行的1期临床试验扩展数据。IDE397是一款潜在“first-in-class”甲硫氨酸腺苷转移酶2α（MAT2A）抑制剂。数据显示，IDE397达到~33%的客观缓解率（ORR）和93%的疾病控制率（DCR）。IDE397目前正在2期临床试验中用于治疗MTAP缺失的实体瘤。

　　21点评：公开资料显示，“合成致死”是近年来得到临床验证的抗癌药物开发理念。具体来说，癌细胞携带大量的基因突变，这些突变让它们与健康细胞相比具有不同的特征，然而同时也可能产生独特的弱点。通过探索这些弱点，可以在杀死癌细胞的同时避免伤害健康细胞。合成致死理念的范例之一是PARP抑制剂，它在杀伤携带BRCA基因突变的癌细胞同时，减少对健康细胞的影响。

　　CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002临床试验2期公布积极结果

　　Intellia Therapeutics宣布其在研体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002用于治疗遗传性血管水肿（HAE）患者的1/2期临床试验的2期部分积极数据。结果显示，在第5至16周期间，单次输注50毫克NTLA-2002可使患者平均每月HAE发作率与安慰剂相比减少达81%。该研究结果同时发布于《新英格兰医学杂志》，并将在2024年美国过敏、哮喘和免疫学学院（ACAAI）科学年会上展示。目前该疗法的全球关键性3期HAELO研究正在进行中。

　　康希诺生物与马来西亚NIBM共研mRNA多价流感疫苗

　　10月25日，康希诺生物官微消息，近日康希诺生物与马来西亚国立生物技术研究院进一步确立合作，双方将携手推进mRNA多价流感疫苗的研发，为全球流感防控贡献力量。

舆情预警

　　睿昂基因多名高管涉嫌罪名变更为诈骗罪

　　10月25日晚间，睿昂基因公告称，前期，公司实际控制人、董事长兼总经理、核心技术人员熊慧女士，实际控制人、董事兼副总经理熊钧先生，副总经理何俊彦先生，副总经理薛愉玮先生因涉嫌非法经营罪被公安机关采取指定居所监视居住等强制措施。近日，收到以上人员家属通知，熊慧女士、熊钧先生、薛愉玮先生、何俊彦先生的强制措施变更为刑事拘留，涉嫌罪名变更为诈骗罪。相关事项尚待进一步调查。

　　睿昂基因表示，目前，公司已针对相关事项做出妥善安排，代理董事长，其他高管及核心技术人员正常履职，公司业务正常开展，经营活动正常进行。公司将持续关注上述事项的进展情况，并严格按照有关法律、法规的规定和要求，及时履行信息披露义务。